KEGG   DRUG: ビルトラルセン
エントリ  
D11528                      Drug                                   
一般名   
ビルトラルセン (JAN);
Viltolarsen (JAN/USAN)
商品名   
米国の商品 
組成式   
C244H381N113O88P20
質量    
6921.3564
分子量   
6924.8155
コード   
薬効分類: 1900
ATCコード: M09AX12
商品: D11528<JP/US>
効能    
翻訳阻害薬
  疾患
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子欠失) [DS:H01963]
  タイプ
アンチセンスオリゴヌクレオチド
コメント  
希少疾病用医薬品指定
ターゲット 
DMD* [HSA_VAR:1756v1] [HSA:1756] [KO:K10366] (pre-mRNA exon53)
階層分類  
医療用医薬品の薬効分類 [BR:jp08301]
 1  神経系及び感覚器官用医薬品
  19  その他の神経系及び感覚器官用医薬品
   190  その他の神経系及び感覚器官用医薬品
    1900  その他の神経系及び感覚器官用医薬品
     D11528  ビルトラルセン (JAN)
医療用医薬品のATC分類 [BR:jp08303]
 M 筋骨格系
  M09 その他の筋骨格系疾患用薬
   M09A その他の筋骨格系疾患用薬
    M09AX その他の筋骨格系疾患用薬
     M09AX12 ビルトラルセン
      D11528  ビルトラルセン (JAN) <JP/US>
医療用医薬品のUSP分類 [BR:jp08302]
 遺伝障害, 酵素障害またはタンパク質障害: 置換, 修飾, 治療
  ビルトラルセン
   D11528  ビルトラルセン (JAN)
ターゲットに基づく医薬品分類 [BR:jp08310]
 他に分類されないもの
  細胞プロセス
   細胞骨格
    DMD* [HSA_VAR:1756v1]
     D11528  ビルトラルセン (JAN) <JP/US>
日本の新薬 [jp08318.html]
 新有効成分含有医薬品
  D11528
日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html]
 日米欧での承認状況
  D11528
ゲノムバイオマーカー [jp08341.html]
 生殖細胞変異に対する遺伝病治療
  D11528
リンク   
CAS: 2055732-84-6
PubChem: 384585504
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