KEGG   DRUG: トフェルセン
エントリ  
D11811                      Drug                                   
一般名   
トフェルセン (JAN);
Tofersen (JAN/USAN/INN);
BIIB067
米国の商品 
組成式   
C230H317N72O123P19S15
質量    
7123.1589
分子量   
7127.8631
配列    
caggatacat ttctacagcu
  タイプ
Nucleotide
コード   
ATCコード: N07XX22
商品: D11811<US>
効能    
翻訳阻害薬
  タイプ
アンチセンスオリゴヌクレオチド
コメント  
希少疾病用医薬品指定: 筋萎縮性側索硬化症 [DS:H00058]
ターゲット 
SOD1* [HSA_VAR:6647v1] [HSA:6647] [KO:K04565] (mRNA)
  パスウェイ
hsa04146  ペルオキシソーム
hsa04213  寿命調節経路 - 多生物種
hsa05014  筋萎縮性側索硬化症
hsa05022  神経変性のパスウェイ - 多疾患
階層分類  
医療用医薬品のATC分類 [BR:jp08303]
 N 神経系
  N07 その他の神経系薬
   N07X その他の神経系薬
    N07XX その他の神経系薬
     N07XX22 トフェルセン
      D11811  トフェルセン (JAN) <US>
医療用医薬品のUSP分類 [BR:jp08302]
 中枢神経系用薬
  筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 治療薬
   トフェルセン
    D11811  トフェルセン (JAN)
ターゲットに基づく医薬品分類 [BR:jp08310]
 酵素
  オキシドレダクターゼ (EC1)
   スーパーオキシドディスムターゼ
    SOD1* [HSA_VAR:6647v1]
     D11811  トフェルセン (JAN) <US>
日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html]
 日米欧での承認状況
  D11811
ゲノムバイオマーカー [jp08341.html]
 生殖細胞変異に対する遺伝病治療
  D11811
リンク   
CAS: 2088232-70-4
PubChem: 405226676
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